Criança do ES com AME receberá dose do remédio mais caro do mundo

Segundo especialistas, o remédio é aplicado em dose única e custa cerca de R$ 10 milhões. A atrofia muscular espinhal é considerada a causa genética mais comum de mortalidade infantil.

Um coração repleto de ansiedade e expectativas. É assim que Aline Muniz, mãe do pequeno Cauã, de 3 anos, diagnosticado com Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, aos 4 meses de vida, define o momento em que vive. Na próxima sexta-feira (18), Cauã receberá a dose do remédio considerado o mais caro do mundo. O Zolgensma custa cerca de R$ 10 milhões.

Segundo a neurologista pediátrica, Elisa Caetano Funck, responsável pelo procedimento que Cauã irá passar, o remédio é capaz de interromper a progressão da doença. 

“Essa medicação, em termos gerais, corrige o defeito genético que causa a doença. O medicamento viabiliza que a célula produza a proteína que antes ela não conseguia produzir, e cuja falta leva à morte neuronal”, explicou.

O medicamento é aplicado em dose única e tem um mecanismo que apresenta, segundo especialistas, quase 100% de eficácia. Até o momento, Cauã recebia, um outro medicamento chamado Spinraza a cada quatro meses, também eficaz, porém mais invasivo no tratamento.

“Estamos vivendo um momento extraordinário, uma nova era para os pacientes com doenças neuromusculares e suas famílias – uma medicação que muda realmente o desfecho de uma doença que, anteriormente, não tinha tratamento e causava a morte precoce dos nossos pacientes, destacou a especialista”.

Entenda o que é a atrofia muscular espinhal

A AME é uma doença degenerativa, genética e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína extremamente essencial para que os neurônios motores sobrevivam. São esses neurônios os responsáveis pelos gestos voluntários vitais do corpo, como respirar, engolir e se mover.

A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.

Procedimento acontecerá pela primeira vez no Espírito Santo

Essa será a primeira vez no Espírito Santo que uma criança recebe o tratamento para a AME totalmente gratuito, pelo SUS. Ele foi conseguido por meio de uma decisão judicial. Aline lembra que tudo começou ainda em 2020.

“Entrei com a ação em agosto de 2020. Depois disso, foi um ano e meio de angústia, entre idas e vindas, até que conseguimos uma sentença no final do último mês de janeiro, via Supremo Tribunal Federal (STF), autorizando a aplicação do remédio. A decisão foi cumprida pela União no início deste mês (março) e logo em seguida, dei entrada para a importação do remédio”, contou.

A mãe de Cauã disse que não vê a hora de chegar o dia 18 e ver o filho recebendo a medicação. “A gente ainda não acredita de fato que conseguiu. Era algo tão utópico e inatingível: pela importação, pelo valor… Estou bem ansiosa e na expectativa para que chegue logo o momento”.

A internação para o procedimento está marcada para a tarde desta quinta-feira (17), em um hospital particular, em Vitória. Cauã vai passar por exames prévios. A aplicação acontece no dia seguinte e a previsão é que leve uma hora. Aline lembra que por ser um tratamento novo, a médica optou que ele fique em observação até o sábado. Tudo correndo dentro do previsto, receberá alta ainda pela manhã.

Cauã é filho único. Aline destaca que a principal perspectiva para o filho é a de estabilização da progressão da doença e que a partir disso, com ele recebendo estímulos da fisioterapia, fonoaudiologia e terapia ocupacional, aliados à medicação,  ele apresente melhoras em termos de qualidade de vida e independência. 

“Eu, a médica que cuida do caso do meu filho, temos aproveitado todo esse momento para conscientizar as pessoas sobre a AME. Ela tem uma incidência de 1 a cada 10 mil nascimentos e muitas vezes a gente se depara com crianças sendo diagnosticadas muito tarde. É importante ressaltar que quanto antes o diagnóstico, melhor o prognóstico. Quanto mais cedo a intervenção, melhores as expectativas de desenvolvimento da criança.”

Saiba quais são os principais sintomas da AME

– Perda do controle e das forças musculares;

– Incapacidade ou dificuldade de engolir;

– Incapacidade ou dificuldade de realizar movimentos ou de se locomover;

– Incapacidade ou dificuldade de manter firme a cabeça;

– Incapacidade ou dificuldade de respirar.

Fonte: Folha Vitória.